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◎文／藥師施如亮
一、簡介：
迴腸膽汁酸轉運蛋白（Ileal Bile Acid Transporter, IBAT）是人體內負責膽汁酸重吸收的最核心轉運蛋白。Maralixibat為IBAT的可逆抑制劑，阻斷膽汁酸重吸收後，能大幅降低體內與肝臟中的膽汁酸濃度，進而緩解先天性基因缺陷所引致的罕見疾病，阿拉吉歐症候群
（Alagille Syndrome, ALGS） 及進行性家族性肝內膽汁滯留症 （Progressive Familial
Intrahepatic Cholestasis, PFIC） 嚴重膽汁淤積與頑固性瘙癢。
二、健保共同擬訂會議決議摘要：
有嚴重症狀的ALGS 及 PFIC病人，有未滿足之醫療需求。本案藥品有較佳之止癢效果，非直接治療疾病，因藥品價格昂貴 （以病人平均體重
20公斤估計，ALGS 人年藥費約 751 萬元，PFIC 人年藥費約 2,254 萬元），故僅給付於嚴重搔癢族群，用於「1
歲以上須接受換肝移植治療，但尚無法取得肝源者之 ALGS 及 PFIC 病人，且用藥時間以
2年為限」。廠商亦同意與健保署簽訂藥品給付協議並且承諾穩定供應，屬第 2A 類新藥。
核價方式：廠商建議價每瓶 751,286 元低於十國藥價最低價 （日本） 每瓶 816,614 元，爰以廠商建議價核予支付價。
三、給付規定摘要：
限用於經國民健康署認定之治療年齡1歲以上之 PFIC病人或阿拉吉歐症候群 （ALGS）
病人。倘病人用藥二年間仍無法取得肝源，需檢附證明文件
（如無法取得肝源之就醫紀錄），得重新申請續用。若用藥後病人已接受肝臟移植，則需停藥。
資料來源：
1.1150618_全民健康保險藥物共同擬訂會議藥品部分第82次會議紀錄_討論提案第4案。
2.公告暫予支付含maralixibat chloride成分藥品Livmarli oral solution及其藥品給付規定。
（本文作者為前中央健康保險署醫審及藥材組組長）
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