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◎文／藥師施如亮
一、簡介：
Idebenone是一種人工合成的輔酶Q10衍生物，在化學結構上的改良提升親水性與細胞膜穿透能力，主要作用於粒線體，它能繞過受損的粒線體複合體
I，直接將電子傳遞給複合體
III，從而恢復高能磷酸鍵的合成，刺激細胞產生ATP，維持細胞的能量代謝。此外，在粒線體產生能量的過程中，能有效清除自由基，並抑制脂質過氧化，保護細胞膜與粒線體DNA免受氧化壓力的破壞。由於其獨特的理化特性與機制，其應用主要跨足「神經醫學罕病」治療，以及「皮膚抗老化」保養兩大領域。
雷伯氏遺傳性視神經病變（Leber's hereditary optic neuropathy, LHON）是一種罕病，病人因粒線體基因突變導致視網膜神經節細胞
（retinal ganglion cells）
能量耗竭而失明。Idebenone有可能重新活化仍具功能、但處於非活躍狀態的視網膜神經節細胞，幫助恢復部分病人的視力或防止惡化。
二、健保共同擬訂會議（專案進口未領證時114年4月17日第75次會議紀錄） 決議摘要：
1.本案藥品為國際上 （含歐盟及美國） 核可用於LHON之藥物，具臨床需求，又LEROS 研究顯示，不僅對亞急性或活動期LHON病人有效，也能為病程超過一年的慢性期病人帶來持續的視力改善或阻止視力進一步惡化，故同意納入健保給付，屬第
2A類新藥。
2. 考量本案藥品用藥效益仍待更多證據評估，爰請廠商於本案藥品納入支付後2年持續蒐集全球 （含國內）
之臨床實證資料，並於2年期滿時提交報告，以檢討給付效益。
3. 原專案進口藥品改為領有許可證藥品，維持原專案進口之支付價。
三、給付規定摘要：
14.9.8 Idebenone （如Raxone）：（114/6/1 & 115/6/1）
限用於經衛生福利部國民健康署認定之LHON之12歲以上病人，且具有LHON相關致病基因變異，並檢附認證實驗室報告。
資料來源：
1. 1140417_全民健康保險藥物共同擬訂會議藥品部分第75次會議紀錄_討論提案第2案。
2. 1140821_全民健康保險藥物共同擬訂會議藥品部分第77次會議紀錄_討論提案第9案。
3. 公告暫予支付含idebenone成分藥品Raxone film-coated tablet。
（本文作者為前中央健康保險署醫審及藥材組組長）
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