NASH治療領域的重大突破
◎文╱藥師林永強
今年三月，美國食品藥物管理局（FDA）核准Rezdiffra®（resmetirom），這是首個被批准用於治療非肝硬化的非酒精性脂肪性肝炎（non-alcoholic steatohepatitis, NASH）合併中重度肝纖維化的成年病人藥物，標誌著NASH治療領域的重大突破。
非酒精性脂肪肝病（non-alcoholic fatty liver disease, NAFLD），俗稱脂肪肝，是目前全球最常見的慢性肝臟疾病。全球NAFLD患病率如表（一）所示。
NASH是NAFLD的進階階段，可導致肝纖維化和肝功能異常。美國約有600~800萬人患有中重度肝纖維化的NASH。
Rezdiffra®是甲狀腺激素受體的部分活化劑，通過在肝臟中活化這個受體來減少肝臟脂肪堆積。FDA的核准基於一項為期54個月的第三期臨床試驗，包含888名受試者。
在第12個月時，Rezdiffra®治療組在NASH緩解和肝纖維化改善方面明顯優於安慰劑組，如表（二）所示。
最常見的副作用包括腹瀉和噁心。然而，使用Rezdiffra®也伴隨著一些風險警告，如藥物性肝毒性和膽囊相關的副作用。
FDA要求藥廠完成正在進行的54個月研究，以驗證和描述Rezdiffra®的長期臨床效益和安全性。
（本文作者為三軍總醫院臨床藥學部藥師）

參考資料：
1.FDA官方新聞稿
2.Teng ML,et al.Global incidence and prevalence of nonalcoholic fatty liver disease.Clin Mol Hepatol.2023.