◎文╱藥師黃永成
2022年2月17日美國食品藥物管理局（FDA）核准Agios藥廠研發的藥物mitapivat（商品名Pyrukynd）成為首款用於治療丙酮酸激酶缺乏症（pyruvate kinase deficiency）所引起的罕見遺傳性溶血性貧血。
丙酮酸激酶缺乏症（PK缺乏症）是一種遺傳性血液疾病，會導致紅血球迅速被溶血破壞，罹患這種疾病經常會感到疲勞、皮膚變黃或呼吸急促等。目前的治療包括脾臟切除或定期輸血，以增加紅血球數量。Mitapivat可活化丙酮酸激酶，使紅血球利用該激酶將糖轉化為能量，目前在美國約有3,000名病人罹患。
FDA的核准是基於ACTIVATE 和 ACTIVATE-T兩項臨床三期試驗，收案對象為不定期接受輸血及定期接受輸血的丙酮酸激酶缺乏症成人，在兩項的研究結果顯示，mitapivat能夠讓病人血紅蛋白增加並減少輸血需求，達到主要的評估指標。常見的副作用包括男性生殖激素減少、背痛、關節腫脹和血脂升高等。
參考資料：
1. https://www.statnews.com/2022/02/17/agios-wins-fda-approval-for-drug-to-treat-rare-form-of-anemia/
2. https://www.drugdiscoverytrends.com/mitapivat-from-agios-scores-fda-nod-as-for-hemolytic-anemia-in-adults/
（本文作者為台大醫院雲林分院藥劑部藥師）
回首頁 |
