◎文╱台中記者張智誠
急性骨髓性白血病（AML）俗稱血癌，治療上以化學治療及造血幹細胞移植為主，雖然大部分的病人接受化療後可以獲得緩解，但多數病人會再復發，僅少數病人可以治癒，如何改善病人的治療成效，仍是目前重要的課題。AML與多種基因突變有關，FLT3突變是其中之一，FLT3突變會導致AML病人的預後不良。
Midostaurin（RydaptⓇ，療德妥）是一個多重靶點的酪胺酸酶抑制劑，同時作用於KIT與FLT3等多個靶點，於2017年4月獲得美國FDA核准，用於治療FLT3突變陽性的新診斷AML成年病人，midostaurin成為全球第一個一線治療FLT3突變陽性AML的標靶藥物。台灣FDA也於2018年4月核准midostaurin，核准的適應症為：新確診為FLT3突變陽性的AML成年病人之標準前導（daunorubicin併用cytarabine）與鞏固性化療（高劑量cytarabine）時合併使用。
一項第三期臨床試驗，從未治療過的3277位成年（18-59歲）AML病人中篩選出717位FLT3突變的受試者，以1:1的比例隨機接受口服midostaurin 50 mg Q12H（每個療程的第8-21天）合併標準化療（前導化療：daunorubicin合併cytarabine，1-2個療程；鞏固性化療：高劑量cytarabine，共4個療程）或安慰劑合併標準化療，疾病緩解之後的維持治療繼續每天併用midostaurin 50 mg Q12H或安慰劑，維持治療以28天為一個療程，共12個療程，試驗終點為受試者的整體存活期（overall survival，OS）。
Midostaurin加標準化療組整體存活期的中位數為74.7個月，安慰劑加標準化療組整體存活期的中位數則為25.6個月，Midostaurin加標準化療組相較於安慰劑加標準化療組可以降低22%死亡的風險（HR=0.78，95%CI 0.63-0.96，P=0.009）。標準化療加上midostaurin治療，可以延長受試者的整體存活期。
兩組常見的副作用皆為：貧血、嗜中性白血球低下、血小板低下、淋巴球減少、嗜中性白血球低下合併發燒、感染、腹瀉、低血鉀等，midostaurin加標準化療組有較多貧血及皮疹的副作用（P<0.05）。
健保於109年2月1日開始給付midostaurin，為AML的治療帶來新契機，midostaurin限用於新確診為FLT3突變陽性的AML成年病人之標準前導與鞏固性化療時合併使用，且需排除急性前骨髓性細胞白血病（APL）的病人，每人以總共給付6 個療程為上限，若病人接受造血幹細胞移植後則將不再給付本藥品。（給付條件與公告內容詳見QR Code連結）
參考資料：
Stone RM, Mandrekar SJ, Sanford BL et al: Midostaurin plus Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia with a FLT3 Mutation. N Engl J Med. 2017; 377(5): 454-64.
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