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◎文／藥師施如亮
一、簡介：
本藥品用於接受eculizumab或ravulizumab穩定治療後，仍有溶血性貧血之陣發性夜間血紅素尿症 （PNH）
成人病人。PNH病人因某些造血幹細胞的基因突變，導致細胞缺乏錨定蛋白GPI （glycosyl phosphatidylinositol）。缺乏GPI會導致紅血球表面缺乏保護蛋白而遭自身補體系統攻擊。此種紅血球被補體C3b黏附後，會導致紅血球在肝脾被吞噬，引發血管外溶血（EVH）；此外補體C5b也會引導補體系統在紅血球膜上直接穿孔，造成嚴重的血管內溶血（IVH）。
PNH溶血主要由補體系統的「替代路徑」驅動，該路徑由因子D裂解因子B，形成C3轉化酶，進一步切割C3為具攻擊性的C3b。C3b又是C5的啟動者。以往使用C5抑制劑
（C5i） 僅能攔截下游C5以防止IVH，但無法阻斷上游C3活化導致的EVH。Danicopan作為因子D抑制劑，能從源頭減少C3b產生，與C5i合併治療能更全面地抑制補體系統。
二、健保共同擬訂會議決議：
根據本案藥品之ALPHA試驗結果，在接受治療第12週時，不論是主要療效指標 （Hb濃度變化） 或是關鍵次要療效指標 （如：未輸血情況下Hb上升≥2
g/dL），danicopan+C5i組相較於安慰劑+C5i組，皆可達到統計上顯著改善 （Hb increase：2.8 g/dL
vs. 0.5 g/dL, p<0.001；Hb上升≥2 g/dL病人比例：54.4% vs. 0%,
p<0.001），且此療效差異可維持至第72週，爰同意納入給付，並與健保署簽訂藥品給付協議，屬第2B類新藥。
三、給付規定：
8.2.19 Danicopan （如Voydeya）：（115/3/1）
1.限與eculizumab或ravulizumab併用於PNH病人，並經特殊專案審查核准後使用，且符合下列條件 。
2.排除有高危險之骨髓化生不良症候群 。
3.每6個月須經特殊專案審查重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用 。
參考資料：
1.1141218_全民健康保險藥物共同擬訂會議藥品部分第79次會議紀錄第4頁_討論提案第1案。
2.公告暫予支付含danicopan成分藥品及其給付規定。
（本文作者為前中央健康保險署醫審及藥材組組長）
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