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【本刊訊】中央健康保險於8月21召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」，通過用於治療罕見疾病嚴重表現型的芳香族
L-胺基酸類脫羧基酶(Aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC)缺乏症之含eladocagene
exuparvovec成分基因療法藥品，每人終生給付一次，支付價9,999萬元/每劑，給付於18個月以上未滿6歲嚴重型病人，預估給付後受惠人數第一年13人，第二年至第五年每年5人，挹注藥費第一年13億元，第二年至第五年每年5億元。創下健保給付藥物單價最高紀錄，預計12月1日生效。
該藥費由「罕見疾病、血友病藥費及罕見疾病特材」專款支應，不會排擠其他疾病病人權益。健保署後續還要和廠商進行價量協議之分期支付事宜。
AADC缺乏症台灣新生兒發生率約3萬分之一，高於日本、美國、歐盟等。此藥品由臺大醫院參與研發，於美國、歐盟及台灣取得藥物許可證。自99年臺大醫院進行基因治療，截至目前最長追蹤達15年，已有34位病人接受治療，於治療後5年有超過七成的病童可以獨坐、呼吸狀況改善，動眼危象情況減輕等，大幅改變治療成果。
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