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112 / 10. 23~ 10. 29

藥聞

罕見疾病用藥權益 認定到給付

 

↑ 罕見疾病與一般疾病申請給付流程比較。

 


◎文/藥師陳浩銘


我國於2000年公布並且實施「罕見疾病防治及藥物法」,旨在保障罕見疾病病人之診治權益,當時為全球第五個立專法保障罕病病友的國家,實為驕傲,但隨著時間演進,新醫療科技的產生,無論診斷或治療乃至維持生命所需之營養補充品,仍有未滿足之處。
參考「罕見疾病審議認定原則」,其考量方面可分為七個面向。而到底要多稀有才算罕見疾病?依據2000年衛生主管機關發布公告(衛署保字第080009924號),其罕見疾病之年盛行率標準為「萬分之一」以下。而其罕病審認也有排除考量,如人為外在因素之疾病(如食品中毒)、後天因素之疾病(如傳染病)、癌症、或如現行健保制度已給付之疾病,則不再考量列入罕見疾病。其流程必須經由醫療小組(每3個月招開一次)及審議委員會(每3個月招開一次)進行討論,若同意列為罕病,也要歷經84天的行政流程。


當該疾病受國健署(HPA)認定為罕見疾病後,可向食品藥物管理署(TFDA)申請罕見疾病藥物認定,在精進審查流程作業下,包含送交審議委員會審查,大約需六個月左右可以獲知審查結果。而通過罕藥認定者,可以申請藥品許可證,這通常需要經過2次的review meeting及2次的衛福部審議會議,審查之技術性內容包含安全性、療效與品質,其耗時約為1年以上 (依據TFDA公告之時間點管控);於此同時,健保針對雖尚未取得藥物許可證者,可依據健保支付標準同時申請健保給付,其流程包含專家會議及共擬會議,依據我國罕病研發協會統計,其所耗時程約為三年左右。


雖然被認定為罕見疾病,但這些疾病仍有部分是嚴重且甚至危及生命的。也因為罕見疾病因盛行率低,族群少,故少有科學研究投入,或其科學研究仍有所受限(如臨床試驗不慎完整),雖然科學性資料不完整,但也不代表這些治療藥物完全沒效(或許有效,只是還沒被驗證)。罕病專法及相關法規之立法目的乃保障該族群能夠快速取用藥,使這些族群仍享有一定的保障,雖可知罕藥相較於一般藥品,可以在取得許可證前就可以申請健保給付,但由目前台灣現況可知,從疾病被認定到病人可以取得健保藥品使用,耗時非常漫長。


參考資料:


1.罕見疾病防治及藥物法 https://reurl.cc/XmLD63
2.國健署-申請列入罕見疾病流程 https://reurl.cc/6QNpMk
3.食藥署–罕藥相關公告(罕見疾病藥物認定申請要點) https://reurl.cc/0ZEVbM
4.罕見疾病藥物查驗登記審查準則 https://reurl.cc/9R4orx
5.罕藥基金會-罕病認定時間精進 https://reurl.cc/Ryz43g
6.全民健康保險藥物給付項目及支付標準 https://reurl.cc/Ny01rm
7.罕病研發協會-健保引進罕藥之挑戰 https://reurl.cc/edDxVR



 

 

 

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