血友病治療新利器emicizumab獲健保給付

◎文╱台中記者張智誠
血友病是遺傳性疾病，主要好發於男性，女性為帶因子，男性的盛行率約1/5000～1/10000，血友病最早期使用輸血治療，後來開發第Ⅷ與第Ⅸ凝血因子藥物，目前主流的治療為長效第Ⅷ與第Ⅸ因子，大多數病人每週需施打2～3次，在長期打針之下，家屬經常反應「找不到血管」的問題，讓注射治療遭遇困難。
全新機轉的藥物emicizumab（Hamlibra ®）是一種雙特異性抗體，可同時結合第Ⅸa凝血因子和第Ⅹ凝血因子，並將二者帶到適當的位置以模擬第Ⅷ凝血因子的功能，每週到每四週注射一次的emicizumab為血友病的治療帶來新契機，emicizumab的使用途徑為皮下注射，比靜脈注射方便許多，也比現有的治療減少許多打針次數，可以提升病人的生活品質。
因上市前臨床試驗HAVEN的數據優異，美國FDA以優先評審、突破性治療和孤兒藥認證，於2017年11月提前核准emicizumab，使得該產品在2017年12月下旬就能夠在美國上市銷售，歐洲藥物管理局（EMA）也於2018年2月核准emicizumab。
台灣FDA於2018年8月核准emicizumab，適應症為：用於帶有第Ⅷ凝血因子抗體的A型血友病病人之出血事件常規性預防，emicizumab的起始劑量為：3 mg/kg SC每週施打一次，共打4次；維持劑量有三種施打方式，分別是：1.5 mg/kg SC 每週打一次、3 mg/kg SC每兩週打一次、6 mg/kg SC每四週打一次。
雙特異性單株抗體emicizumab 屬於革命性的治療藥物，克服了傳統第Ⅷ因子在預防治療的缺點與產生抗體的風險，新的非凝血因子藥物將對血友病的治療帶來更多的改變。健保即將於今年11月1日開始給付emicizumab，為血友病病人帶來福音。（給付條件與公告內容詳見QR Code連結）